基因编辑技术在医学中的应用,基因编辑是一种什么技术跟转基因技术区别在哪

文章 1年前 (2023) admin
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基因编辑是一种什么技术跟转基因技术区别在哪

基因编辑技术就是一种转基因技术,因此转基因食品的生产和基因编辑婴儿的制造都一样,是“坏”的技术应用

这个类比有明显的逻辑错误,毫无道理。简单来说,基因编辑技术确实可以用来进行转基因操作,但是操作对象是决定试验伦理的关键所在——在动植物中可以反复试错和修改的操作,在人体试验中必须符合高得多的安全标准。因此,我们应该反对贺建奎这种有悖伦理和存在风险的基因编辑婴儿试验,但是不必以此为出发点质疑已有大量研究基础的正规转基因产品的安全性。

基因编辑与其说是一种技术,不如说是一个目标。生物体的基因组中包含着成千上万个指导各种生命过程的基因,从上世纪90年代的人类基因组计划开始,生物学领域的一大梦想就是能读懂基因组的运作。而了解的最终目的之一,就是改造——对基因组的特定修改,也就是基因编辑,在动植物中可以改变性状,为我们所用;而在人体自身,则是治疗疾病的希望。

这次被用于临床试验的CRISPR-Cas9技术,正是时下应用广泛的一种实现基因编辑的手段。CRISPR的全称是“规律间隔成簇短回文重复序列”,这些DN段相当于“入侵者”噬菌体在细菌自己资料库里的“备案”,当有过备案的噬菌体再次进入细菌体内时,从这个CRISPR资料库里按照备案打印出的“通缉照”——向导RNA,就能引导着带有DNA剪切功能的Cas9蛋白,把噬菌体的基因组切断,将“入侵行动”消灭在萌芽中。

现在的基因治疗技术,已经达到了怎么样的程度

基因治疗,原理是用具有正常功能的基因替代有缺陷的基因,或者通过某种手段,改变基因的表达,主要针对的是遗传学疾病,修复这些遗传学缺陷。对遗传学疾病,主要是对症治疗。有时候还需要综合治疗,避免并发症。对症治疗方案有,避免不良环境和诱发因素(比如某些药物),外科手术干预(比如某些女性患有先天性肾上激素增生可以手术矫正),代谢失衡的纠正(饮食干预,促进代谢物的排泄,补充不足),以及基因工程药物的应用等。其中,基因工程药物的应用,即基因治疗,是近年来比较先进的治疗方案基因治疗,得益于20世纪80年代分子生物学技术的快速发展,一些应用基因工程技术已经广泛应用于临床。比如,转基因胰岛素可以应用于治疗胰岛素依赖的糖尿病,生长激素缺乏就会患有侏儒症,可以用合成的成长激素去做治疗。遗传学疾病,可以划分为单基因病和多基因病。单基因病治疗起来比较简单一些。1989年到2015年,医学家对其中的209项单基因病进行了临床试验,取得了很好的试验效果。其中有囊性纤维病,杜氏肌营养不良,血友病B,肌肉神经性疾病(如,贝克肌营养不良等),脂蛋白脂酶缺乏症,异染性脑白质营养不良,亨廷顿综合征,β-地中海贫血等等。绝大多数临床试验处于1~2期,很多都取得了巨大的进展,有很好的疗效。随着转基因技术的进展,转基因技术和造血干细胞移植可以综合应用,对原发免疫缺陷病的治疗有重大的改进。采用基因转染至造血干细胞后输注治疗的多例ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合症患儿,已经恢复了正常的嘌呤代谢,在治疗10年做到了100%存活。其中,60%的患儿已经不再需要免疫球蛋白替代治疗,并且可以对疫苗接种产生免疫反应。以上都是临床试验阶段,而在2012年11月,欧洲批准了基因治疗药物Glybera进入正式临床应用。这种基因药物可以治疗脂蛋白脂酶缺乏症,基因治疗的临床应用自此正式开端。

通过“基因刀”技术,可否向人体细胞中植入“生物计算机”

被称作“基因刀”的 CRISPR 基因编辑技术,已经被许多科学家用于遗传疾病的治疗研究。但是瑞士苏黎世联邦理工学院(ETH Zurich)的一支研究团队,却将它应用到了全新的领域 —— 在人体细胞内插入一台具有功能性的“生物计算机”。据悉,这种细胞可以扮演“逻辑门”的角色,从外界获取信息、处理并响应某些代谢过程。【研究配图 - 1,来自:ETH Zurich,via New Atlas】首席研究员 Martin Fussenegger 表示,人体本身就是一台大型计算机:“从古至今,其新陈代谢已经吸收了数万亿个细胞的计算能力。但与超算相比,它只需要一片面包的能量,就可以开展工作”。利用这些自然过程来构建逻辑电路,是合成生物学的关键目标。为此,ETH Zurich 的研究团队,决定借助 CRISPR 这款基因编辑工具,找到了将‘双核处理器’插入人体细胞的方法。通常情况下,CRISPR 需要借助引导 RNA 序列的靶向基因组中的特定 DNA 片段,才能展开精确的编辑。但在这个新项目中,研究团队打造了一款能够充当处理器的特制 Cas9 酶。据悉,这种酶能够输入读取引导 RNA,并以特定的基因表达作为回应。反之,它可产生某些蛋白质作为输出。从本质上来说,这与数字半加法器没有区别。它们可以比较两个输入、或添加两个二进制数,并提供两个输出。为提升算力,研究人员还设法将两个‘生物处理器核心’压缩进了一个单元中。展望未来,这些“双核生物处理器”能够堆积到数十亿的数量,以制造强大的生物计算机,来诊断和治疗疾病。团队表示,他们可以寻找生物标记物,并通过创建不同的治疗分子来应对。具体取决于是否存在一种、另一种、或两种生物标记物。Fussenegger 称:“想象一下拥有数十亿个细胞的微组织,且其中每一个细胞都配备了自己的双核处理器。理论上,这类计算机可获得远超数字型超级计算机的算力、同时能耗仅为后者的一小部分”。有关这项研究的详情,已经发表在近日出版的《美国国家科学院院刊》(PNAS)期刊上。原标题为:《A CRISPR/Cas9-based central processing unit to program complex logic computation in human cells》

张峰Nature成果获得验证:个体差异影响CRISPR基因编辑有效性,是否意味着基因治疗其实并不靠谱

对于张峰,很多人最先注意到的是他比较年轻,有关他的几乎每一篇文章都提到了这一点。他年仅36岁,带着眼镜,还有一张比实际年龄更显小的圆脸。这位生物学家已经做出了两项被认定会赢得诺贝尔奖的发现。

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