基因编辑两大核心元件
CRISPR是最新一代的基因组编辑技术，与之前的ZFN，TALENs技术相比，该技术不再采用蛋白作为识别基因组靶点位点引导者，改换为一条简短的RNA引导Cas系列核酸酶特异性识别基因组序列上的特定位点。从生物合成的角度上来说，合成一小段RNA比合成一段特异性肽链要简单的多，从费用上来说，合成RNA的费用比合成肽链的费用要便宜很多。这也是CRISPR基因组编辑技术从一出现就受到生物学家们热烈追捧的原因。
现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度
基因治疗，原理是用具有正常功能的基因替代有缺陷的基因，或者通过某种手段，改变基因的表达，主要针对的是遗传学疾病，修复这些遗传学缺陷。对遗传学疾病，主要是对症治疗。有时候还需要综合治疗，避免并发症。对症治疗方案有，避免不良环境和诱发因素（比如某些药物），外科手术干预（比如某些女性患有先天性肾上激素增生可以手术矫正），代谢失衡的纠正（饮食干预，促进代谢物的排泄，补充不足），以及基因工程药物的应用等。其中，基因工程药物的应用，即基因治疗，是近年来比较先进的治疗方案基因治疗，得益于20世纪80年代分子生物学技术的快速发展，一些应用基因工程技术已经广泛应用于临床。比如，转基因胰岛素可以应用于治疗胰岛素依赖的糖尿病，生长激素缺乏就会患有侏儒症，可以用合成的成长激素去做治疗。遗传学疾病，可以划分为单基因病和多基因病。单基因病治疗起来比较简单一些。1989年到2015年，医学家对其中的209项单基因病进行了临床试验，取得了很好的试验效果。其中有囊性纤维病，杜氏肌营养不良，血友病B，肌肉神经性疾病（如，贝克肌营养不良等），脂蛋白脂酶缺乏症，异染性脑白质营养不良，亨廷顿综合征，β-地中海贫血等等。绝大多数临床试验处于1~2期，很多都取得了巨大的进展，有很好的疗效。随着转基因技术的进展，转基因技术和造血干细胞移植可以综合应用，对原发免疫缺陷病的治疗有重大的改进。采用基因转染至造血干细胞后输注治疗的多例ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合症患儿，已经恢复了正常的嘌呤代谢，在治疗10年做到了100%存活。其中，60%的患儿已经不再需要免疫球蛋白替代治疗，并且可以对疫苗接种产生免疫反应。以上都是临床试验阶段，而在2012年11月，欧洲批准了基因治疗药物Glybera进入正式临床应用。这种基因药物可以治疗脂蛋白脂酶缺乏症，基因治疗的临床应用自此正式开端。
现阶段的基因编辑能实现单个碱基对的改变吗
可以，可是脱靶率很高
科学家开发的新CRISPR工具采用什么机制进行更温和的DNA编辑
DNA编辑。DNA编辑是以现代分子生物学和微生物学为基础，在分子水平上，对DNA进行重组后导入受体细胞内，使DNA上的基因能够在受体细胞内复制、转录和翻译。传统的DNA编辑方法。将供体DNA大分子提取出来，在离体条件下，用适当的工具酶进行切割，再把它与载体的DNA分子连接，之后，导入更易生长、繁殖的受体细胞中，让它在其中进行正常的复制和表达。重组的DNA在细胞内复制和表达就会产生出人类所需要的产物。说起来做起来难。让科学家们焦虑的是，DNA编辑总存在脱靶的风险。何谓脱靶？就是科学家把靶点以外的不该切割地方错误地切割了，从而酿成不可预知的安全风险，脱靶可能会引起包括癌症在内的多种副作用。以前检测脱靶方案是依赖于计算机软件预测，可靠性小，风险大。经过大量的科学实践，目前，科学家找到二种解决脱靶风险的方法。 第一，科学院神经所杨辉实验室团队与合作者开发了一套新型脱靶检测技术（“GOTI”脱靶检测技术），能够准确、灵敏地检测到DNA编辑中是否产生了脱靶效应，有望开发出精度更高、安全性更大的新一代DNA编辑工具。 第二，据外媒报道，国外的研究人员开发出一种新CRISPR工具，与其它DNA编辑方法相比，似乎更温和。“温和”是相对于过去“粗暴”地破坏DNA长链而言的。温和的机理表现在以下几个方面。 一，不破坏DNA的长链，因此，不破坏原始的信息表达。传统的DNA编辑方法，是扫描DNA链以寻找特定的DNA靶标部分，移除片段然后插入新的片段。去除的当然是不良片段，用更有益的片段代替引起疾病的片段，但有时核苷酸序列无确地重新组合，还易造成脱靶。 二、新CRISPR工具，使用一种“跳跃基因”插入大的DNA序列。何谓“跳跃基因”，这是一种形象化表达，这种基因具有类似动物跳跃一样的特性，如果本人给它起个名字应该叫“插队基因”，它可以轻松的“插队”于排好的队伍中（DNA序列）。这个“跳跃基因”是研究人员在霍乱弧细菌中发现了。 三，该“跳跃基因”在跳跃时，是使用一种酶将自身插入DNA序列。推测，这种酶可能决定“跳跃基因”跳到DNA哪个部位，因为酶就是一种蛋白质，蛋白质中某些氨基酸的氨基有特异性或选择性。由此，研究人员就能够控制“跳跃基因”插入的位置。 四，“跳跃基因”插队后，通过重新编程指导RNA。新CRISPR工具，它可能彻底改变我们治疗疾病的。因为这种插入的片段，很容易识别与自己片段相同的生物个体，并产生“排斥”反应。DNA编辑技术目前还处于安全性审视阶段。开发精准安全的编辑工具是科学家追求的目标。全人类都期待它能够尽早投入到临床，为那些疑难杂症、绝症患者带来曙光。