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基因编辑技术特点
基因编辑技术基因编辑(Genome Editing),又称基因组工程,是遗传工程的一种,是指在活体基因组中进行DNA插入、删除、修改或替换的一项技术。 其与早期的遗传工程技术的不同之处在于,早期的遗传工程技术是在宿主的基因、基因组中进行随机插入基因物质,而基因编辑是在特定位置插入基因片段。
近年诞生的具有划时代意义的CRISPR/Cas9基因编辑技术可简单、准确地进行基因定点编辑.其原理是由一条单链向导RNA引导核酸内切酶Cas9到一个特定的基因位点进行切割.通过设计向导RNA中20
A、向导RNA可通过转录形成,该过程需要RNA聚合酶催化,A正确;B、Cas9蛋白是一种核酸内切酶,作用部位是DNA分子定的两个核苷酸之间的磷酸二酯键,B错误;C、据图分析:通过修饰Cas9蛋白让它不切断DNA双链,而只...
CRISPR/Cas9基因编辑技术是由一条单链向导RNA引导核酸内切酶Cas9到一个特定的基因位点进行准确切割的技术,通过设计向导RNA中的识别序列,可人为选择DNA上的目标位点进步切割(如图).下
A、Cas9蛋白在核糖体中合成需要消耗能量,A正确;B、向导RNA中的双链区碱基对间遵循碱基配对原则,碱基配对为A-U、C-G,B正确;C、向导RNA可通过转录形成,该过程需要RNA聚合酶催化,不需要逆转录酶,C错误;D、...
基因编辑技术CRISPR
首先必须要提的一点是:目前是世界公认的CRISPR-Cas9技术领导者!虽然CRISPR-Cas9是美国人发明的基因编辑手段,但因为在我天朝研究环境相对轻松,所以近年来取得了一系列举世瞩目的突破。对此,科学家们预测道:CRISPR-Cas9这种价格低廉、功能强大的基因工程技术将彻底改变我们的星球,改变我们的社会和与我们生活在一起的各类生物体。关于CRISPR-Cas9的应用大致可归为五大方面:1. 纠正致病的遗传基因错误通过修改人类胚胎的遗传密码可以将致病基因剔除,从而让人类远离遗传疾病。举个例子:地球上每500人中就有一人得肥厚型遗传心肌病(HCM),患者会表现出胸痛、无力的症状,甚至会出现心脏骤停的现象。通过使用这种技术,在胚胎发育的最早阶段捕捉并修复突变基因,即可彻底治愈这种疾病。2.“复活”已灭绝的物种去年初,哈佛遗传学家George Church在美国科学促进会年会上发表了一份重磅声明,称他的团队距离研发出大象-猛犸象杂交胚胎仅需两年时间!Church和他的团队希望利用 CRISPR 技术创造出亚洲象与猛犸象遗传物质相结合的新物种。猛犸象的遗传基因来自西伯利亚发现的冷冻毛球中回收的 DNA。把猛犸象的基因组添加到亚洲象体内,将产生与猛犸象极为相似的生物体,如具有毛茸茸的长毛皮, 在寒冷的气候中可起到保温作用。到时候,霸王龙、翼龙都可能出现在动物园里~3.抵抗高致病性的微生物艾滋病至今没有完美的治愈办法?这种状况可能会随着CRISPR的应用而改变。2017年,我国研究人员通过将一种能有效防止病毒进入细胞的基因导入小鼠体内,成功地提高了小鼠对 HIV 的抵抗力。而这种基因的突变在小部分人群中可以自然发生,即这部分人群对于HIV具有免疫力。如果用CRISPR技术将基因导入普通人群,可以在未来大大加强人类对艾滋病的抵抗能力。目前,科学家们只是在动物身上进行这些实验,但有理由相信相同的方法可以在人体中奏效。此外,利用这种技术可以消除很多人体有害的微生物。4.创造全新的、更健康的食物纽约冷泉港实验室研发了一种方法来编辑决定番茄大小、分枝结构的基因,这样可以大幅提高番茄植株的产量。转基因生物和基因编辑生物之间的区别非常简单:传统的转基因生物通过将外源DNA序列插入生物的基因组中,将性状或特性传递给子代生物体;而基因编辑可以更加精准地改变原生基因组特定位置的基因,通常会淘汰某些基因或改变它们的位置, 所有这些都没有引入外来的 DNA!科学家也希望CRISPR能帮助人类摆脱对转基因生物(GMOs)的忧虑,这一方法或将解决全世界的粮食问题。5.消灭地球上的有害生物目前一些科学家决定通过消除传播根源来减缓疾病的传播。美国加利福尼亚大学的科学家研发出一种独特的蚊子, 它对 CRISPR 的变化非常敏感, 使科学家能够对这种蚊子传给其后代的特性进行精准的控制。比如,通过剥夺蚊子的飞行能力和视力,或者干扰蚊子的繁殖来消灭蚊虫。这样就可以大大降低蚊子在人类中传播危险传染病的能力, eg:登革热和黄热病。虽然CRISPR-Cas9这种强大的基因组编辑技术在未来具有无穷的潜力,但当前仍然处于探索CRISPR用以改变世界的最初级阶段,因改变DNA的序列——生命源代码也会带来许多道德层面的问题和担忧。不过,我们依然有理由相信CRISPR-Cas9最终将改变世界!
与备受争议的基因编辑技术相比,SATI基因修饰技术有哪些优点
今年我们已经听说了许多有关基因改造的新闻报道,尽管其中夹杂着不少的争议和困境,但遗传修饰确实是一款令人难以置信的工具。基因修饰可在一些非常糟糕的条件下发挥作用,如果进展顺利,科学家们将能够选择性地“修复”一些遗传性疾病。近日发表在《细胞研究》(Cell Research)期刊上的一项新研究,就为攻克亨廷顿氏病等疾病,带来了新的希望。【SATI 研究员(图自:Salk Institute,via BGR)】Salk 研究所的研究人员们,找到了编辑基因的一种新方法,使科学家能够更加灵活地纠正导致严重问题的基因突变,为纠正亨廷顿氏病的突变和早衰状况带来新的希望。(研究配图 - 1)这款新工具被称作 SATI,基于流行的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术实现。开发 SATI 的科学家们,将它设计得能够在各种类型的细胞上使用。通常情况下,有些细胞类型很难借助现有的基因编辑工具来操作。(研究配图 - 2)需要指出的是,科学家并非希望借助 SATI 取代造成麻烦的基因、并冒着任何潜在副作用的风险而修饰基因 —— 而是将一个行为不端的基因的已知良好拷贝,插入 DNA 的特定区域。然后基于 DNA 的天然修复功能,将特定基因整合到 DNA 序列中,从而有效地纠正了突变、而不对整个基因造成潜在的替换风险。(研究配图 - 3)研究合著者 Mako Yamamoto 在一份声明中称:我们试图创造一种多功能工具,来靶向 DNA 的这些非编码区域。这些区域不会影响基因的功能,并能够靶向广泛的突变和细胞类型。作为一项概念验证,我们专注于一个使用现有基因组编辑工具难以修复的突变,它会在小鼠模型上引起早衰。(研究配图 - 4)测试期间,SATI 团队使用这项新技术来纠正实验鼠的早衰基因,结果也很是戏剧性。有明显的迹象表明,影响啮齿动物的该综合症被成功遏制,让它们的寿命延长了 45% 。研究人员表示,如果能够为早衰患者做类似的事情,即有望延长他们十年的寿命。展望未来,研究团队会继续深入开发并提高这款工具的效率。